როგორ შეუძლია გენური თერაპია კისტოზურ ფიბროზს?

2024 ავტორი: Michael Samuels | [email protected]. ბოლოს შეცვლილი: 2023-12-16 01:46

Გენური თერაპია მოიცავს სწორი ასლების გადაცემას კისტოზური ფიბროზი ტრანსმემბრანული გამტარობის რეგულატორი (CFTR) დნმ სასუნთქი გზების ეპითელური უჯრედებისთვის. CFTR– ის კლონირება გენი 1989 წელს გამოიწვია CFTR- ის პრინციპული კვლევები გენი გადატანა ინ ვიტრო და ცხოველურ მოდელებში.

ამ გზით, შესაძლებელია თუ არა კისტოზური ფიბროზის მკურნალობა გენური თერაპიით?

კისტოზური ფიბროზი არის გენეტიკური დაავადება, რომელიც იწვევს პაციენტის ფილტვებში ლორწოს დაგროვებას. უფრო მეტიც, ამ დაავადების განკურნება ჯერ კიდევ არ არსებობს. ახლა, ინდუსტრიის თანამშრომლობის ნაკრები შეეძლო დახმარება მოტანაში ა გენური თერაპია შემუშავებული დიდი ბრიტანეთის მიერ კისტოზური ფიბროზის გენური თერაპია კონსორციუმი კლინიკურ ტესტირებაში.

ზემოაღნიშნულის გარდა, როგორ მკურნალობენ მეცნიერები კისტოზურ ფიბროზს? Მეცნიერები აღმოაჩინეს მკურნალობის ახალი გზა კისტოზური ფიბროზი (CF), რომელიც გულისხმობს ხელოვნური ცილების მიწოდებას პაციენტის ფილტვის უჯრედებში, რათა შეცვალოს გაუმართავი კისტოზური ფიბროზი ტრანსმემბრანული გამტარობის მარეგულირებელი ცილა (CFTR).

შემდგომში ჩნდება კითხვა, რამდენად წარმატებულია კისტოზური ფიბროზის გენური თერაპია?

მუტაცია იწვევს ფილტვების და საჭმლის მომნელებელი სისტემის გადაკეტვას წებოვანი ლორწოსგან. მიზანი კისტოზური ფიბროზის გენური თერაპია არის შეცვლილი გაუმართავი CFTR გენი სამუშაოსთან ერთად. პლაცებოსთან შედარებით, ნებულაიზერის მიწოდებულმა მიდგომამ აჩვენა ფილტვების ფუნქციის მოკრძალებული, მაგრამ მნიშვნელოვანი გაუმჯობესება (3.7%).

რატომ არის კისტოზური ფიბროზი გენიოთერაპიის კარგი კანდიდატი?

კისტოზური ფიბროზი არის მარტოხელა გენი აშლილობა განიხილება როგორც ა კარგი კანდიდატი გენური თერაპიისთვის რადგან დაზარალებული გენი ცნობილია, რომ სამიზნე ქსოვილი, ფილტვი, ხელმისაწვდომია და 50%-ზე ნაკლები გენი გადაცემამ შეიძლება გამოიწვიოს კლინიკური სარგებელი.